وأفاد الدكتور الراجحي بأن اكتشاف هذا الدواء يعد نقلة عالمية في العلاج بالجينات، ويستخدم للمرضى الذين يعانون من خلل وراثي وطفرة في جين (RPE65)، المرتبط بضمور الشبكية، ويؤدي إلى ضعف الإبصار تدريجيًا، وقد ينتهي الأمر بالعمى الكلي. وأشار إلى أن علاج المرضى يتم بحقن الدواء تحت الشبكية، حيث يعمل على وقف تدهور النظر، وفي بعض الحالات يحدث تحسن بسيط في البصر، مما يسمح للمريض بالتحرك بحرية في محيطه المباشر، خاصة في ظروف الإضاءة الخافتة.
وأفاد الرئيس التنفيذي بمستشفى الملك خالد التخصصي للعيون في تصريحه بأن المستشفى قد قام بإجراء دراسة بهدف اكتشاف الحالات المصابة بهذا الاعتلال الشبكي الوراثي لدى المرضى في المستشفى، وخلصت الدراسة إلى وجود 4% من المرضى المصابين به، مشيرا إلى أن دراسة مماثلة أجريت على 3000 شخص في المملكة المتحدة وجدت أن النسبة المصابة هي 1.2% فقط، وعزى الدكتور عبدالعزيز الراجحي ارتفاع حالات الإصابة بمرض اعتلال الشبكية الوراثي الناتج من طفرة في جين (RPE65) في المملكة إلى زواج الأقارب بشكل عام.
وتعتمد العمليات من هذا النوع على علاج يعمل على تقديم نسخة طبيعية من الجين (RPE65) مباشرة إلى خلايا الشبكية لتتمكن من إنتاج البروتين الطبيعي الذي يحول الضوء إلى إشارات كهربائية في العين تساعد المريض على الرؤية بشكل أفضل، فيما تختلف سرعة الاستجابة للعلاج من مريض لآخر، حيث يحتاج المريض في المتوسط لثلاثة أشهر للوصول لأفضل النتائج -بإذن الله-.
وفي ختام تصريحه ثمن الراجحي الدعم الكبير الذي يحظى به القطاع الصحي من خادم الحرمين الشريفين وولي عهده الأمين، والدعم والاهتمام المتواصل من قبل وزير الصحة الأستاذ فهد الجلاجل؛ لتوفير أحدث التقنيات العلاجية في العالم، ومنها هذا العقار.